1月15日召開的國務院常務會(hui) 關(guan) 注了藥品采購。值得注意的是，國常會(hui) 提出，重點將基本醫保藥品目錄內(nei) 用量大、采購金額高的藥品納入采購範圍，逐步覆蓋臨(lin) 床必需、質量可靠的各類藥品和耗材。研究對治療罕見病的“孤兒(er) 藥”采購作出特殊安排。

　　從(cong) 藥品帶量采購到國家醫保目錄談判，“靈魂砍價(jia) ”和藥價(jia) 大降屢次出現。去年末，新一輪的醫保目錄談判結果正式對外發布，119種藥品談判成功(目錄外談判成功96種，目錄內(nei) 談判成功23種)，談判成功的藥品平均降價(jia) 50.64%。

　　此次醫保談判前，罕見病的保障問題就曾有大麵積討論。去年8月初，一款名為(wei) 諾西那生鈉注射液的注射液，因國內(nei) 外的巨大差價(jia) 引發爭(zheng) 議，該藥品在澳大利亞(ya) 僅(jin) 41澳元(約205元)/支，而國內(nei) 價(jia) 格卻高達70萬(wan) 元/支。不過，澳大利亞(ya) 的售價(jia) 為(wei) 政府報銷後的患者自付費用，實際采購價(jia) 格仍高達11萬(wan) 元每支。

　　因患者數量較少、研發成本高，這類藥品的價(jia) 格常常居高不下，動輒幾十、上百萬(wan) 的價(jia) 格令患者難以負擔。南方都市報此前曾多次報道這一現像。推動這些藥品早日進入國家醫保目錄，也是中國不少罕見病患者們(men) 的共同心聲。

　　中國的醫保製度定位“保基本”。2018年，國家醫保目錄首次大麵積納入罕見病藥物。而最新的談判結果顯示，又有7種罕見病藥物納入醫保，涉及亨廷頓舞蹈症、肌萎縮側(ce) 索硬化、發性肺動脈高壓、肢端肥大症、多發性硬化症、特發性肺纖維化等疾病。

　　“這次明確提出給創新藥物更多加分，就是為(wei) 了促進創新。”北京大學全球健康研究院院長、醫保談判藥物經濟學測算組組長劉國恩在去年末的發布會(hui) 上表示，有些罕見病，藥物研發花了巨資，上市以後的回報，很難達到其他大宗用藥的水平，所以對罕見病的藥物也進行了考量。

　　不過，受醫保資金影響，備受關(guan) 注的高價(jia) 值罕見病藥物依舊無緣醫保。國家醫保局醫藥服務管理司司長熊先軍(jun) 解釋，在納入罕見病藥物時，重點考慮中國是發展中國家，醫保基金承受能力有限，因此暫時沒有納入天價(jia) 藥品。

　　“因為(wei) 確實太貴，我們(men) 沒法承受得起。在罕見病這個(ge) 藥品裏邊，我們(men) 重點考慮了臨(lin) 床療效等，還重點考慮到基金的承受能力。”他說。

　　對於(yu) 這一問題，業(ye) 界已討論多年。談及罕見病“天價(jia) 藥”進醫保時，總少不了公平與(yu) 效率之爭(zheng) 。在中國的人口基數下，不少罕見病並不罕見。而動輒年用藥費高達幾十上百萬(wan) 元的“孤兒(er) 藥”，對患者和醫保都是重擔。在業(ye) 內(nei) 專(zhuan) 家看來，因罕見病的特殊性，藥物的有效性和經濟性評估過程存在不確定性，這也在一定程度上阻礙了藥品的醫保準入。

　　但患者的保障依然是不容忽視的問題。國家衛健委主任馬曉偉(wei) 曾在公開發言時表示，做好罕見病防治工作，對保障公民健康權，提高全民健康水平，建設健康生活，具有重大意義(yi) 。他坦言，中國存在罕見病診斷能力不足，資源分配不均衡，藥物缺乏，部分孤兒(er) 藥價(jia) 格偏高，創新能力低。

　　值得一提的是，今次召開的國常會(hui) 提出，研究對治療罕見病的“孤兒(er) 藥”采購作出特殊安排。雖然尚未就如何保障給出具體(ti) 的方案，但各地已有相關(guan) 嚐試。

　　例如，2019 年底，浙江出台地方新政，建立“罕見病用藥保障機製”。其核心內(nei) 容是建立浙江省罕見病用藥保障基金，資金來源按每年每人 2 元標準，一次性從(cong) 大病保險基金中上解。隻要國內(nei) 有藥可用，同時藥品經談判納入浙江基金保障範圍，一個(ge) 浙江籍罕見病患者用藥每年最多自掏腰包的費用不超過10萬(wan) 元。

　　不過，即使是10萬(wan) 元的自付費用，對於(yu) 一個(ge) 普通家庭而言仍是比不輕的負擔。亦有不少罕見病是遺傳(chuan) 性疾病，家庭內(nei) 多人發病的情況下，更加難以承擔。

　　對此，去年全國兩(liang) 會(hui) 時，有代表委員提出建立中國罕見病醫療保障“1+4”多方支付機製。即，將《第一批罕見病目錄》的相關(guan) 藥物，逐步納入國家醫保目錄，或在政策容許的情況下，進入省級統籌範疇。同時，建立罕見病專(zhuan) 項救助項目、統籌安排慈善基金進入罕見病支付機製、引導商業(ye) 保險進入罕見病醫療支付機製以及罕見病患者支付力所能及的醫療費用。(記者 宋承翰 吳斌)