3月1日起，首批21個(ge) 罕見病藥品和4個(ge) 原料藥，參照抗癌藥對進口環節減按3%征收增值稅，國內(nei) 環節可選擇按3%簡易辦法計征增值稅。

　　罕見病發展中心(CORD)創始人、主任黃如方在接受記者采訪時指出，此次罕見病用藥增值稅優(you) 惠能夠在一定程度上促進企業(ye) 降低藥品價(jia) 格，減稅利好傳(chuan) 導至患者身上或將緩解罕見病患者用藥負擔。

　　據不完全統計，中國有2000多萬(wan) 罕見病患者。據國家衛健委醫政醫管局副局長焦雅輝介紹，世界衛生組織把發病率在0.65‰到1‰的疾病定義(yi) 為(wei) 罕見病。很多的罕見病缺乏有效的診斷和治療手段。眾(zhong) 所周知，由於(yu) 罕見病的用藥量很少，企業(ye) 研發罕見病藥品的投入很大，市場卻很小。所以，罕見病藥品往往價(jia) 格比較昂貴。

　　相關(guan) 機構研究顯示，罕見病藥品定價(jia) 水平和罕見病患病人數成負相關(guan) 關(guan) 係，即患者人數越少、定價(jia) 越高。由於(yu) 罕見病患病人數較少且病情複雜，造成罕見病用藥的市場相對較小，一些企業(ye) 從(cong) 事研發的積極性並不高，罕見病患者無藥可用的情況也相對突出。

　　黃如方說，目前罕見病群體(ti) 主要關(guan) 注的是缺醫少藥的問題，在世界範圍內(nei) ，隻有不到5%的罕見病能得到有效的藥物治療。而中國罕見病患者的問題在於(yu) ，這些藥物很多都是國外製藥，在中國並沒有上市，至少60%的藥物在中國是沒有的，這就意味著病人有錢也買(mai) 不到藥。

　　焦雅輝表示，國家衛健委已經會(hui) 同有關(guan) 部門如科技部門，加強罕見病相關(guan) 的科技研發，通過新藥專(zhuan) 項、公益性行業(ye) 科研專(zhuan) 項、國家重點研發計劃、精準醫學重點專(zhuan) 項等，加大罕見病診斷治療科研方麵的推進力度。

　　“罕見病種類多，而一些相關(guan) 藥品價(jia) 格又很高，如果從(cong) 稅收方麵能夠給予一定減免的話，有助於(yu) 企業(ye) 降低藥品售價(jia) ，減輕患者用藥成本。”業(ye) 內(nei) 人士認為(wei) ，此外，不少外資藥企在罕見病藥物領域都有技術積累和產(chan) 品優(you) 勢，現在麵對不斷的政策利好，很可能將加快進入中國市場。

　　記者了解到，除了用藥難外，一些罕見病患者就診難的情況也亟需關(guan) 注。“這是一個(ge) 世界共性的問題，不光是我們(men) 國家的問題，很多罕見病缺乏有效的診斷和治療手段。”焦雅輝表示，由於(yu) 罕見病病種繁多、單一病種患病人數少，我國很多醫院一般很少遇到罕見病，診斷的能力和水平相對欠缺，部分罕見病很難在第一時間被診斷出來。

　　為(wei) 此，國家衛健委成立罕見病診療和保障專(zhuan) 家委員會(hui) ，製定相關(guan) 規範、指南和路徑，開展醫務人員培訓。同時，組建罕見病診療協作網絡，全國已有300多家醫院納入。

　　下一步，國家衛健委將繼續做好新生兒(er) 篩查，加大診療，發揮網絡的作用，爭(zheng) 取在2020年初步建立罕見病注冊(ce) 登記係統，開展罕見病注冊(ce) 登記研究，為(wei) 疾病幹預研究奠定基礎。(記者 吳佳佳)