今年以來，國產(chan) 創新藥發展迅猛，幾乎每隔一兩(liang) 個(ge) 月就有一個(ge) 新藥獲批上市。但與(yu) 發達國家相比，我國新藥研發仍有較大差距。針對創新藥研究周期長、投入大、風險高、臨(lin) 床研究資源短缺等問題，我國將實施藥品專(zhuan) 利鏈接和專(zhuan) 利期限補償(chang) 製度，為(wei) 新藥研發營造良好政策環境

　　一直以來，重大疾病患者對抗癌藥物可及、藥價(jia) 下降、新藥上市的熱切期盼從(cong) 未消減。為(wei) 滿足廣大群眾(zhong) 迫切用藥需求，近年來，我國出台了多項政策鼓勵和加速國內(nei) 外抗癌藥、創新藥上市。在高價(jia) 原研藥與(yu) 低價(jia) 仿製藥的兩(liang) 難之間，國產(chan) 創新藥被視為(wei) 是解決(jue) 問題的最佳方案。

　　“今年以來，幾乎每隔一兩(liang) 個(ge) 月就有一個(ge) 我國自主研發的新藥獲批上市，呈現出一種前所未有的集中爆發態勢。”“重大新藥創製”國家科技重大專(zhuan) 項技術副總師、中國科學院院士陳凱先表示，盡管國產(chan) 創新藥發展迅猛，但與(yu) 發達國家先進水平相比，我國新藥研發仍有較大差距，我國目前絕大部分創新藥物還是在國外發現的作用機製、作用靶點基礎上研發出來的。國產(chan) 創新藥何時能脫離“跟跑”的現狀成為(wei) 業(ye) 內(nei) 關(guan) 注的話題。

　　進口藥加速落地

　　近期，國家醫療保障局將瑞戈非尼、注射用阿紮胞苷等17種經過談判的抗癌藥納入《國家基本醫療保險、工傷(shang) 保險和生育保險藥品目錄(2017年版)》乙類範圍，藥品價(jia) 格平均降幅達到56%，最高的達到70%。為(wei) 了讓廣大參保人員及時享受本次國家藥品談判降價(jia) 的利好新政，北京、江西等省市紛紛按照國家規定，明確了限定支付範圍、醫保支付標準和有效期。

　　以治療直腸癌的靶向藥“西妥昔單抗(愛必妥)”為(wei) 例，國家談判前個(ge) 人年均醫藥費近24萬(wan) 元，談判後個(ge) 人年均醫藥費約10萬(wan) 元，北京市將其納入門診特殊病報銷後，城鎮職工個(ge) 人年均負擔將進一步降低到2萬(wan) 元左右，大大減輕了患者的醫療費用負擔。

　　與(yu) 此同時，境外上市新藥在國內(nei) 加速落地。“近年來，我國對境外上市新藥的審批速度明顯提高。”國家藥品監督管理局局長焦紅介紹，近10年來，在美國、歐盟、日本上市的新藥有415個(ge) ，這些新藥中，已在我國上市或申報的新藥有277個(ge) ，占66.7%。從(cong) 審批數量看，近5年平均每年批準進口藥品臨(lin) 床試驗336件，每年遞增7%;平均每年批準進口藥品上市56件，每年遞增16%;從(cong) 臨(lin) 床審批和上市審批的總時限看，我國新藥審批法定時限與(yu) 發達國家接近。

　　為(wei) 了讓廣大患者盡早用上境外上市新藥，從(cong) 今年4月12日至今，國家藥監局針對國內(nei) 臨(lin) 床需求，科學簡化審批流程，加快臨(lin) 床急需的境外上市新藥審評審批工作，共批準7個(ge) 防治嚴(yan) 重危及生命疾病的境外新藥上市。比如，預防宮頸癌的九價(jia) HPV疫苗、治療丙肝的第三代產(chan) 品索磷布韋維帕他韋片。

　　盡管進口藥來勢洶洶，但本土醫藥企業(ye) 的創新積極性依然很高。“隨著藥品審批製度改革的深入推進，國內(nei) 藥品研發創新活力得到積極釋放，扶優(you) 汰劣的效果正在顯現。”國家藥品監督管理局藥品化妝品注冊(ce) 管理司司長王立豐(feng) 介紹，藥品審批製度改革實施以來，新藥申報占比逐步提升，以化學藥為(wei) 例，2017年創新藥注冊(ce) 申請149個(ge) 品種，其中112個(ge) 國產(chan) 品種、37個(ge) 進口品種，較2016年增長了66%，研發創新活力進一步釋放。

　　新藥研發難度大

　　創新藥指含有新結構的化合物，且具有臨(lin) 床價(jia) 值，主要為(wei) 國家Ⅰ類新藥。據統計，今年數十種獲批上市的國產(chan) Ⅰ類新藥中，沒有一個(ge) 靶點是自主發現的。“靶點是新藥研發的基礎，我國創新藥真要有所突破，就要從(cong) 靶點的發現做起。”中國科學院院士、四川大學教授魏於(yu) 全說。

　　什麽(me) 是靶點?南京傳(chuan) 奇生物科技公司首席科學官範曉虎介紹，藥物與(yu) 體(ti) 內(nei) 生物大分子的結合部位即藥物靶點。藥物作用靶點可以是受體(ti) 、酶、離子通道、轉運體(ti) 、免疫係統、基因等，其發現和驗證是一個(ge) 非常複雜的過程。“就像一把鎖，要找到與(yu) 之匹配的一把鑰匙，鑰匙隻是插進去還不行，還要能旋轉，在此基礎上合成的小分子化合物才能對疾病有效。”

　　創新藥研發難度之大遠不止於(yu) 此，新藥研究周期長、投入大、風險高等問題也讓不少藥企望而卻步。據業(ye) 內(nei) 人士透露，一款新藥從(cong) 開始研發到獲批上市，必須要經過體(ti) 外，臨(lin) 床前動物，臨(lin) 床Ⅰ、Ⅱ、Ⅲ期等一係列研究，10到15年是很正常的時間，花費至少要10億(yi) 美元。

　　臨(lin) 床研究資源短缺，也是製約我國藥品創新發展的重要原因。數據顯示，我國二級以上的醫療機構已經超過1萬(wan) 家，三級以上的醫療機構有2000多家，但是現在能做藥物臨(lin) 床試驗的機構通過認定的隻有600多家，能夠承擔I期臨(lin) 床試驗的機構僅(jin) 有100多家，這在某種程度上成為(wei) 醫藥創新的瓶頸。由於(yu) 臨(lin) 床機構還承擔著大量的醫療任務，如何從(cong) 中分離出一部分來承擔藥物臨(lin) 床試驗，顯得尤為(wei) 重要。

　　2017年10月，中共中央辦公廳和國務院辦公廳聯合印發的《關(guan) 於(yu) 深化審評審批製度改革鼓勵藥品醫療器械創新的意見》明確提出，將臨(lin) 床試驗機構資格認定改為(wei) 備案管理，支持臨(lin) 床試驗機構和人員開展臨(lin) 床試驗。“在醫療機構和醫生緊缺的背景下，將臨(lin) 床試驗機構資格認定改為(wei) 備案製，可以減少中間環節，有助於(yu) 提高臨(lin) 床試驗研究者的積極性，有效緩解醫療和科研的矛盾，保證臨(lin) 床試驗質量。”王立豐(feng) 說。

　　政策保障要持續

　　“從(cong) 長遠來看，創新藥物的研發能力仍然是企業(ye) 核心競爭(zheng) 力所在。”中國工程院院士、中科院上海藥物研究所學術委員會(hui) 主任丁健在接受經濟日報記者采訪時說，做好新藥，光靠企業(ye) 和科學家不行，良好的政策環境至關(guan) 重要。

　　效果最為(wei) 明顯的就是藥品上市許可持有人製度的改變。2015年開始實施的為(wei) 期3年的《藥品上市許可持有人製度試點方案》明確提出，藥品研發機構或科研人員取得藥品上市許可及藥品批準文號的，可以成為(wei) 持有人。這一政策明確了藥品技術的擁有者可以持有批準文號，依法享有藥品上市後的市場回報。

　　以醋酸卡泊芬淨、吉非替尼為(wei) 例，若選擇將技術轉讓給藥品生產(chan) 企業(ye) ，技術轉讓費分別為(wei) 1000萬(wan) 元、5000萬(wan) 元，而上市後年銷售額分別為(wei) 4000萬(wan) 元、1億(yi) 元，藥品技術擁有者持有批準文號帶來的市場回報大大高於(yu) 技術轉讓獲益。

　　焦紅表示，持有人製度的實施節約了新藥創製的資金成本和時間成本。研發主體(ti) 獲得市場回報後將持續增加研發投入，促使科技成果轉化，持續帶動企業(ye) 競爭(zheng) 力的提升以及就業(ye) 、消費、稅收的增加，使得醫藥產(chan) 業(ye) 創新發展活力得到進一步激發。據統計，2017年，試點區域新藥申報量為(wei) 734件，同比增長31.5%。其中，化學藥品創新藥申請334件，同比增長24.2%;創新生物製品申請90件，同比增長109.3%。

　　為(wei) 了持續推動新藥研發活力，國家藥監局日前已向全國人大常委會(hui) 做《關(guan) 於(yu) 延長授權國務院在部分地方開展藥品上市許可持有人製度試點期限的決(jue) 定(草案)的說明》，擬將試點期限延長至修改完善後的藥品管理法施行之日。

　　王立豐(feng) 透露，為(wei) 滿足臨(lin) 床用藥需求，促進和推動醫藥企業(ye) 加大研發投入，下一步，國家藥監局一方麵還將調整進口化學藥品注冊(ce) 檢驗程序，將所有進口化學藥品上市前注冊(ce) 檢驗調整為(wei) 上市後監督抽樣，加快境外新藥上市進程;另一方麵，還將實施藥品專(zhuan) 利鏈接和專(zhuan) 利期限補償(chang) 製度，促使創新者具有合理的預期獲益，加強知識產(chan) 權保護，為(wei) 藥物研發創新營造良好政策環境，讓更多創新成果惠及廣大患者。業(ye) 內(nei) 專(zhuan) 家也表示，近年來，在藥審改革等一係列政策支持下，新藥研發進入新時期，創新藥正在崛起，相信未來幾年，國內(nei) 創新藥格局將會(hui) 有較大改觀。(記者 吉蕾蕾)