由於(yu) 兒(er) 童專(zhuan) 用藥匱乏，很多患兒(er) 在服藥時都被當成“縮小版成人”對待，按照“小兒(er) 酌減”的原則把成人藥給孩子使用,用藥靠掰、劑量靠猜。要破解兒(er) 童安全用藥難題，還需要動員社會(hui) 各方發揮各自的職能優(you) 勢，讓兒(er) 童用上兒(er) 童藥——

　　近日發布的《2016年兒(er) 童用藥安全調查報告白皮書(shu) 》顯示，因用藥不當，我國每年約有3萬(wan) 名兒(er) 童耳聾。這一數字表明，兒(er) 童用藥不當，不僅(jin) 僅(jin) 孩子受到傷(shang) 害，也給家庭帶來了諸多不幸，給社會(hui) 造成了沉重負擔。

　　日前，在中國醫藥新聞信息協會(hui) 兒(er) 童用藥安全分會(hui) 和首都醫科大學附屬北京兒(er) 童醫院聯合主辦的2017兒(er) 童用藥安全高峰論壇上，專(zhuan) 家指出，由於(yu) 兒(er) 童專(zhuan) 用藥匱乏，很多患兒(er) 在服藥時都被當成“縮小版的成人”對待，按照“小兒(er) 酌減”的原則把成人藥給孩子減量使用,用藥靠掰、劑量靠猜。“這樣做存在著巨大的安全隱患，兒(er) 童要用兒(er) 童藥。”

　　兒(er) 童專(zhuan) 屬藥品不足2%

　　近日,記者走訪北京市多家藥房發現,市場上常見的藥物製劑品種中,很多都沒有兒(er) 童劑型,兒(er) 童專(zhuan) 用藥品非常匱乏。劉華女士告訴記者，自己女兒(er) 今年三歲，每次去醫院給孩子看病，回家就要做“計算題”。“醫生說孩子服藥要減量，一般都是一片成人藥分幾次吃。較大的藥片家長是用手掰，如果藥片小，就需要用工具把藥片碾碎，再估算劑量分為(wei) 幾份讓孩子用溫水服下。”劉華說,相比成人用藥,兒(er) 童用藥少之又少。

　　首都醫科大學附屬天壇醫院藥學部主任、北京醫管局總藥師趙誌剛介紹說，目前國內(nei) 具有批準文號的藥品約為(wei) 18萬(wan) 個(ge) ，兒(er) 童用藥有3000多個(ge) ，占比不到2%，僅(jin) 涉及400多個(ge) 品種。這相對於(yu) 全國2.2億(yi) 兒(er) 童人數、12%的患病率來說，遠遠不夠。適宜兒(er) 童的劑型、規格也非常缺乏，尤其是低齡兒(er) 童、新生兒(er) 用藥。首都醫科大學附屬北京兒(er) 童醫院的調查顯示，231種兒(er) 童常用處方藥中，劑型位居前三的是注射劑、片劑和口服液，其中適宜兒(er) 童的劑型，如粉末吸入劑、栓劑、糖漿等非常少。

　　由於(yu) 兒(er) 童新陳代謝旺盛，調節能力差，對藥物的敏感性高於(yu) 成人,但大量藥品又缺乏兒(er) 童用法、用量，兒(er) 童專(zhuan) 用藥少，我國兒(er) 童藥不良反應發生率較高。趙誌剛說，中國兒(er) 童用藥不良反應率是12.9%，新生兒(er) 高達24.4%，比成人高2倍和4倍。國家食藥監總局近日發布的藥品不良反應報告顯示，2016年14歲(含)以下兒(er) 童報告數量占報告總量的10.6%，其中嚴(yan) 重不良反應報告占兒(er) 童報告總量的5.5%。

　　藥品研發成企業(ye) 短板

　　為(wei) 什麽(me) 兒(er) 童專(zhuan) 用藥這麽(me) 少?國務院參事室特約研究員邊振甲表示，一是政策不配套，監管和使用的相關(guan) 製度缺乏銜接。對兒(er) 童用藥的上市審批在食藥監部門，政策管理在衛生部門，臨(lin) 床使用在醫療機構，儲(chu) 備管理在工信部門，多方各負責一段，相關(guan) 製度、標準不配套、不統一、有脫節。二是臨(lin) 床試驗過程風險大，影響新藥臨(lin) 床開發。這也是國際上困擾兒(er) 童藥生產(chan) 行業(ye) 的問題。在發達國家，臨(lin) 床實驗的前提是與(yu) 誌願者簽訂知情同意書(shu) ，為(wei) 其投保意外保險和必要的經濟補償(chang) ，研發最大的支出就在於(yu) 此。三是兒(er) 童用藥市場化程度不高，藥企利潤低，生產(chan) 積極性不高。目前國內(nei) 兒(er) 童數量、每年生病用藥量大致穩定，兒(er) 童藥市場規模“擴容”的空間不大;兒(er) 童不是成人的縮小版，器官不成熟，發病特點、進程、對藥物的吸收機製、依從(cong) 性不一樣，還需要特殊的配方、製劑和口味，使得藥品研發生產(chan) 工序多、成本偏高，導致企業(ye) 不願意從(cong) 事兒(er) 童專(zhuan) 用藥的研發和產(chan) 銷。

　　來自中國醫藥工業(ye) 信息中心的數據顯示，全國藥品生產(chan) 企業(ye) 有8812家，其中專(zhuan) 門生產(chan) 兒(er) 童用藥的企業(ye) 僅(jin) 占0.1%。在藥品臨(lin) 床試驗注冊(ce) 項目中，國產(chan) 藥品注冊(ce) 信息達到165151條，其中兒(er) 童藥品僅(jin) 有2698條，僅(jin) 占1.63%。臨(lin) 床試驗登記的兒(er) 童藥品僅(jin) 占2.35%，相對於(yu) 美國等發達國家超過20%的占比來說，顯得過少。

　　“由於(yu) 兒(er) 童藥的定價(jia) 原則是以藥物有效成分含量的多少為(wei) 基準，兒(er) 童藥有效成分含量遠低於(yu) 成人藥，相應售價(jia) 就要低於(yu) 成人藥，使得兒(er) 童藥在定價(jia) 上不具備明顯優(you) 勢，企業(ye) 無法得到補償(chang) 。”浙江華海藥業(ye) 股份有限公司總經理陳保華介紹說，要解決(jue) 兒(er) 童藥品種類短缺難題，可以由專(zhuan) 業(ye) 協會(hui) 專(zhuan) 家總結流行病學現狀和國內(nei) 目前兒(er) 童用藥現狀，確定哪些兒(er) 科疾病缺少藥物急需攻克，並根據國內(nei) 外兒(er) 科用藥指南和臨(lin) 床經驗，製訂鼓勵研發的兒(er) 童用藥目錄，實行優(you) 先審評審批，引導企業(ye) 研發。

　　此外，相關(guan) 專(zhuan) 家在研究中發現，國產(chan) 兒(er) 童藥品說明書(shu) 普遍缺少藥代動力學數據，即使有也多為(wei) 國外兒(er) 童數據。在一些國產(chan) 藥品說明書(shu) 中，兒(er) 童臨(lin) 床試驗數據基本照搬進口原研藥品說明書(shu) 。相關(guan) 專(zhuan) 家表示，兒(er) 童與(yu) 成人、不同國家兒(er) 童之間藥代數據有差異，需要中國兒(er) 童臨(lin) 床試驗數據，才能讓藥效更精準，但我國的臨(lin) 床數據還遠遠不夠。

　　鼓勵開發兒(er) 童藥

　　“為(wei) 了保障兒(er) 童健康權益、鼓勵兒(er) 童用藥開發。近年來，各部門就兒(er) 童用藥保障製定了各項政策。”國家衛生計生委藥政司副司長張鋒表示，去年以來衛計委、工信部、食藥監總局公布了兩(liang) 批鼓勵研發申報兒(er) 童藥品清單，共71個(ge) 品種，並明確對於(yu) “清單”內(nei) 藥品通過建立申報審評專(zhuan) 門通道，對在港澳台地區已使用多年、臨(lin) 床療效好且使用安全、但未在內(nei) 地上市的兒(er) 童急需藥品，探索試點進口使用，在注冊(ce) 審評進口兒(er) 童藥品時允許直接引用港澳台地區兒(er) 童臨(lin) 床用藥數據作為(wei) 申報依據，加快審評審批。此外，通過國家“重大新藥創製”科技重大專(zhuan) 項、蛋白類生物藥和疫苗重大創新發展工程等，整合優(you) 勢單位協同創新研發，引導和鼓勵企業(ye) 優(you) 先研發生產(chan) ;在保障生產(chan) 供應方麵，對相應的兒(er) 童用藥生產(chan) 企業(ye) 給予政策扶持，推動開展產(chan) 品升級、生產(chan) 線技術改造等。

　　北京兒(er) 童醫院黨(dang) 委書(shu) 記王天有表示，兒(er) 童用藥臨(lin) 床試驗麵臨(lin) 著評價(jia) 困難、評價(jia) 風險高、受試者招募困難、專(zhuan) 業(ye) 人才缺乏等困難。北京兒(er) 童醫院將在“十三五”期間聯合多家單位，進一步加強兒(er) 童示範性新藥臨(lin) 床評價(jia) 支撐體(ti) 係建設，通過兒(er) 童藥物臨(lin) 床試驗優(you) 化設計關(guan) 鍵技術平台建設和兒(er) 童藥物大數據臨(lin) 床評價(jia) 關(guan) 鍵技術平台建設，提升臨(lin) 床評價(jia) 兒(er) 童藥物的能力。選擇3個(ge) 臨(lin) 床專(zhuan) 業(ye) ，分別作為(wei) 兒(er) 童常見病、兒(er) 童重大病和兒(er) 童罕見病的代表，建立示範性的兒(er) 童新藥臨(lin) 床評價(jia) 技術平台。

　　同時，國家衛生計生委副主任曾益新表示，國家衛生計生委等六部門已經出台了保障兒(er) 童用藥的若幹意見，製定了兩(liang) 批鼓勵研發清單。特別是在新藥研製的國家重大專(zhuan) 項中，已經把兒(er) 童藥品的研發和加快審批作為(wei) 重點任務。“適合兒(er) 童的藥品，根據不同的兒(er) 童體(ti) 重要有合適的劑量;劑型要以口服液的方式;而且要適合兒(er) 童口味，讓小孩願意喝下去。這是‘十三五’的重點任務，科技部、財政部、食藥監總局、衛計委等一起共同加快專(zhuan) 門適合中國兒(er) 童用藥的研發和審批程序。估計再過幾年兒(er) 童藥短缺現象會(hui) 得到有效解決(jue) 。”

　　“兒(er) 童的健康成長，事關(guan) 每個(ge) 家庭的和諧幸福及民族健康進步和可持續發展。”張鋒表示，兒(er) 童安全用藥問題的破局，還需要動員社會(hui) 各方發揮各自的職能優(you) 勢，包括政府機關(guan) 、社會(hui) 組織、企業(ye) 、醫院、媒體(ti) 等，同時還應開展大眾(zhong) 性兒(er) 童科學用藥知識傳(chuan) 播和教育等。